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第两百四十四章 地中海贫血症的解药

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和α地中海贫血较为常见。

世界上已明确的α型致病基因有100多种,β型致病基因有300多种,所以每个患者在治疗之前都要进行基因测序,明确突变或者缺失的基因。

萨勒曼王子就是β型患者,他的病因是由β珠蛋白基因的点突变引起的,需要定位到突变的基因,才能根据具体情况量身打造基因药物。

确定突变基因后,才能使用crispr-cas9试剂将突变的基因剪切掉,然后插入正常的基因片段,之后还要采取造血干细胞做细胞实验,确定无误后才能开始治疗。

到时候,需要从他体内分离出造血干细胞,然后在造血干细胞中特定基因位点进行基因编辑,再将经基因编辑的造血干细胞注入骨髓内,逐渐转换成正常的血红蛋白,从而达到治疗效果。

由于是自体骨髓移植,所以不存在排异反应,并发症很轻,一般不会有明显的感染和出血,以及移植物抗宿主病。

所以最难的还是基因药物这块,只要研发出来,后续的治疗还是相当有把握的。

萨勒曼听了进展以后,心情舒缓了一点,没有那么焦躁了。

口中的鹅肝似乎又恢复了美味,吃起来也有滋有味了。

接下来,他只能是每个星期就打电话问候一下,询问下最新进展。

除此以外,也做不了什么。

反正一千万美金已经打到三清账上了,只能相信对方会全力以赴,然后安静如鸡地等待。

不过这个千万美金并不是治疗费,而是以赞助费的名义打款的。

又过了一个月时间,萨勒曼王子终于等到了好消息。

“基因药物已经研发成功,细胞实验非常完美,已经达到了临床应用的地步,可以过来进行治疗了。”

萨勒曼王子接到这个电话的时候,差点兴奋得跳起来。

他迅速来到三清的定点合作医院进行治疗。

在治疗室里,他躺在床上,接受了骨髓穿刺术,然后分离出体内的造血干细胞。

这些造血干细胞将注入基因药物,等确定基因编辑成功后,再回输到他体内。

这是第一次治疗,会麻烦一点,注入的造血干细胞会源源不断地产生正常的血红蛋白,逐渐让他自身血红蛋白水平达到正常范围。

要继续保持的话,还会再进行第二次治疗。

不过,第二次治疗就只需要进行鞘内注射,把基因药物注入骨髓就行。


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